細(xì)胞與基因治療（CGT）產(chǎn)品走到IND申報(bào)前，企業(yè)往往要同時(shí)推進(jìn)兩件事：一邊做非臨床安全性研究拿GLP數(shù)據(jù)，一邊搭GMP生產(chǎn)體系出臨床用樣品。這兩頭如果各做各的，等到申報(bào)時(shí)才發(fā)現(xiàn)研究用的產(chǎn)品和申報(bào)用的工藝對(duì)不上，補(bǔ)起來(lái)代價(jià)很大。CGT產(chǎn)品因?yàn)榛铙w、個(gè)體化、難以終端滅菌等特性，非臨床與生產(chǎn)的對(duì)齊比傳統(tǒng)藥品更關(guān)鍵。
非臨床安全性研究應(yīng)在符合GLP的條件下開(kāi)展，且盡量使用與擬臨床樣品工藝一致的受試物。如果前期研究用的是實(shí)驗(yàn)室小試品，而后期申報(bào)工藝已調(diào)整，審評(píng)會(huì)質(zhì)疑數(shù)據(jù)的外推性。建議在IND申報(bào)前就鎖定核心工藝參數(shù)，讓非臨床研究用的產(chǎn)品盡量貼近申報(bào)工藝。
用于臨床試驗(yàn)的樣品，應(yīng)在符合GMP要求的環(huán)境下生產(chǎn)，特別是無(wú)菌保障、污染控制、供者篩查、追溯體系等CGT特有的環(huán)節(jié)。中試放大不能只追求產(chǎn)量，還要驗(yàn)證工藝在放大后仍能維持質(zhì)量屬性穩(wěn)定，否則臨床樣品的代表性會(huì)受到質(zhì)疑。
CGT特有的幾個(gè)要點(diǎn)
供者篩查與材料管理、潔凈區(qū)分級(jí)與單向流、無(wú)法終端滅菌下的無(wú)菌工藝模擬、全流程追溯鏈條，這幾項(xiàng)在非臨床到生產(chǎn)的銜接中都要提前建好，不能等申報(bào)前突擊。
非臨床研究用的產(chǎn)品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、檢測(cè)方法，應(yīng)與GMP生產(chǎn)樣品的質(zhì)量體系銜接。穩(wěn)定性研究、放行檢驗(yàn)的方法要在兩頭保持一致，這樣研究數(shù)據(jù)才能支撐臨床樣品的質(zhì)量結(jié)論。方法學(xué)驗(yàn)證若只做了一頭，另一頭申報(bào)時(shí)會(huì)暴露缺口。
IND申報(bào)資料里，非臨床研究、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量研究、穩(wěn)定性是相互印證的整體。提前規(guī)劃資料框架，讓非臨床安全性結(jié)論能對(duì)應(yīng)到工藝和質(zhì)量屬性，申報(bào)時(shí)邏輯才閉合，不至于出現(xiàn)"研究一套、生產(chǎn)一套"的割裂。
在正式提IND前，建議對(duì)照CGT產(chǎn)品的審評(píng)關(guān)注點(diǎn)做一次差距盤點(diǎn)：GLP研究是否覆蓋關(guān)鍵安全性終點(diǎn)、GMP體系是否滿足臨床樣品要求、工藝與質(zhì)量是否對(duì)齊、追溯與污染控制是否閉環(huán)。把缺口在申報(bào)前補(bǔ)上，比受理后發(fā)補(bǔ)再返工更可控。
CGT產(chǎn)品申報(bào)前把非臨床GLP研究與GMP生產(chǎn)對(duì)齊，是IND順利推進(jìn)的基礎(chǔ)。CIO合規(guī)保證組織提供細(xì)胞與基因治療（CGT）GLP/GMP合規(guī)服務(wù)，可協(xié)助企業(yè)梳理非臨床研究、GMP生產(chǎn)體系與申報(bào)資料的對(duì)齊路徑，歡迎與我們聯(lián)系。
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