近年來，細胞與基因治療（CGT）發(fā)展迅猛，成為生物醫(yī)藥領域的焦點。2023年全球CGT市場規(guī)模達187億美元，預計2028年將突破500億美元。我國在政策支持、臨床價值導向及研發(fā)投入的推動下，市場快速擴展。2025年初，國內干細胞療法獲批上市，全球通用型CAR-T產(chǎn)品在美進入臨床，標志著行業(yè)邁入新里程碑。

此次2025細胞與基因治療藥物創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)大會（4月18日，上海），將邀請多位細胞與基因治療研究機構的專家與科學家，聚焦熱門賽道，從研發(fā)、臨床、生產(chǎn)三個維度，重點探討創(chuàng)新研發(fā)、技術工藝、質量控制、臨床應用和商業(yè)化落地等方面的挑戰(zhàn)與應對策略。

孤兒藥認定！AAV雙載體基因療法開發(fā)

2024年8月，蘇州星奧拓維生物技術有限公司AAV雙載體基因療法(OTOV-102) 收到美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 簽發(fā)的孤兒藥資格認定 (Orphan Drug Designation,ODD) ，用于治療耳畸蛋白介導的聽力損失 (otoferlin-mediated hearing loss)。星奧拓維首席醫(yī)學官張善中博士也將出席會議并分享他和團隊的新進展與研究成果。

全球唯一兼具雙抗靶點和玻璃體腔內注射的基因治療藥物

2024年6月，合肥星眸生物科技有限公司（以下簡稱“星眸生物”）宣布其基因治療藥物XMVA09注射液順利完成Ⅰ期臨床試驗首例患者給藥。XMVA09注射液是全球唯一兼具雙抗靶點和玻璃體腔內注射的基因治療藥物。該產(chǎn)品采用AAV基因載體，攜帶VEGF-A和Ang-2雙特異性抗體基因，通過玻璃體腔注射直接作用于視網(wǎng)膜色素上皮（RPE）細胞，表達治療性蛋白，從而實現(xiàn)長效治療wAMD的目標。本次會議特別邀請到星眸生物CEO才源博士出席會議并分享眼科基因治療由小賽道向大市場的相關內容與思考。

干細胞療法的臨床轉化加速

歐洲科學院院士、蘇州大學轉化醫(yī)學研究院院長時玉舫教授，時教授是干細胞與免疫研究領域的開創(chuàng)者、國際上早從事活化誘導淋巴細胞凋亡的科學家，先后在喬治?華盛頓大學和美國紅十字會赫蘭研究所建立實驗室，歷任新澤西醫(yī)科大學終身教授和特聘教授、中科院健康科學研究所研究員和所長等職，為干細胞應用、腫瘤免疫治療和自身免疫病的藥物研發(fā)奠定了一系列重要理論基礎。本次會議特別邀請到時教授蒞臨分享炎癥、干細胞與再生相關內容。

隨著細胞與基因治療技術的不斷突破，CGT領域正迎來前所未有的發(fā)展機遇。從干細胞療法的臨床轉化到基因編輯技術的創(chuàng)新突破，從細胞治療的多管線布局到基因治療產(chǎn)品的開發(fā)，行業(yè)內的每一位專家都在為推動CGT技術的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展貢獻著自己的力量，相約2025細胞與基因治療藥物創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)大會（4月18日，上海），共探CGT行業(yè)未來發(fā)展策略與前沿趨勢！

大會負責聯(lián)系人:王強Wang----（聯(lián)系方式蕞上面）