歐洲?？浦扑幑局Z金制藥（Norgine）近日宣布，其旗下兒科用藥SI（無水硫代鈉）已正式獲得澳大利亞治療產(chǎn)品管理局（TGA）注冊批準(zhǔn)。該藥物適用于預(yù)防1個月至18歲以下局限性、非轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤患兒在接受順鉑化療期間發(fā)生的耳毒性損傷，是目前澳大利亞該領(lǐng)域首個也是唯一一個獲批的預(yù)防性治療選擇。

順鉑（cistin）是兒童實(shí)體瘤治療中應(yīng)用Zui為廣泛的化療藥物之一，療效確切，但其顯著副作用——性聽力損失——長期困擾著患兒及其家庭。兒童階段的聽力損失后果深遠(yuǎn)，可對語言習(xí)得、學(xué)業(yè)發(fā)展、社交功能乃至整體生活質(zhì)量造成終身影響。此次TGA注冊批準(zhǔn)，在兒童腫瘤支持治療領(lǐng)域填補(bǔ)了長期存在的臨床空白。

兩項(xiàng)III期隨機(jī)臨床試驗(yàn)支撐注冊申請

TGA此次注冊批準(zhǔn)以兩項(xiàng)開放標(biāo)簽、隨機(jī)III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)為依據(jù)，分別為SIOPEL 6和COG ACCL0431。這兩項(xiàng)研究系統(tǒng)評估了無水硫代鈉在順鉑化療兒童患者中預(yù)防耳毒性的安全性與有效性，為監(jiān)管機(jī)構(gòu)的審批提供了堅(jiān)實(shí)的臨床證據(jù)。

諾金制藥澳大利亞區(qū)總經(jīng)理古斯·魯?shù)婪颍℅us Rudolph）表示："SI獲得TGA注冊，對澳大利亞的患兒、家庭及醫(yī)療專業(yè)人員來說是一個重要里程碑。順鉑引發(fā)的聽力損失可對年幼患者造成終身影響，此次批準(zhǔn)為符合條件的患兒提供了一個專門研發(fā)的預(yù)防選擇。我們將繼續(xù)與各方利益相關(guān)者合作，推動澳大利亞符合條件患者的藥物可及性。"

公司首席醫(yī)療官大衛(wèi)·吉倫博士（Dr. David Gillen）亦指出，順鉑誘發(fā)的聽力損失是兒童癌癥治療中一種公認(rèn)且往往不可逆的并發(fā)癥，對患兒的溝通能力、學(xué)習(xí)能力和生活質(zhì)量具有重大長期影響。"能夠主動應(yīng)對這一風(fēng)險(xiǎn)，是照護(hù)接受順鉑治療兒童時的重要考量。獲批的預(yù)防性選擇的出現(xiàn)，對兒童腫瘤患者的支持治療而言意義深遠(yuǎn)。"

多國監(jiān)管批準(zhǔn)相繼落地，市場布局持續(xù)擴(kuò)展

澳大利亞TGA注冊是諾金制藥持續(xù)推進(jìn)SI全球監(jiān)管布局的Zui新成果。此前，該藥物已于2023年5月獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的兒科用途上市許可（PUMA），并獲英國國家上市許可；2026年3月，瑞士藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)瑞士藥監(jiān)局（Swissmedic）亦完成審批。這一系列監(jiān)管進(jìn)展，充分體現(xiàn)了諾金制藥在罕見病及?？扑幬镱I(lǐng)域穿越復(fù)雜監(jiān)管路徑的能力。

值得關(guān)注的是，SI目前尚未納入澳大利亞藥品福利計(jì)劃（PBS）。PBS是澳大利亞政府主導(dǎo)的藥品補(bǔ)貼制度，被納入其中意味著患者可大幅降低自付費(fèi)用。諾金制藥表示，將繼續(xù)推動相關(guān)工作，以改善符合條件患者的藥物可及性。在安全性方面，患者使用SI時需關(guān)注過敏反應(yīng)、惡心嘔吐及電解質(zhì)失衡（包括鈉、鉀、鎂、磷酸鹽）等風(fēng)險(xiǎn)。

諾金制藥總部位于荷蘭阿姆斯特丹，擁有約1500名員工，年銷售額約6.5億美元，業(yè)務(wù)覆蓋歐洲、澳大利亞及新西蘭市場，產(chǎn)品線橫跨便秘等常見病與兒童癌癥等罕見重癥領(lǐng)域。SI的獲批，正是該公司聚焦未被滿足臨床需求、推進(jìn)專科藥物創(chuàng)新戰(zhàn)略的縮影。對于布局兒童腫瘤支持治療的醫(yī)藥企業(yè)而言，此案例具有重要的參考價值——從孤兒藥研發(fā)到多國監(jiān)管申報(bào)的路徑設(shè)計(jì)，到兒科專項(xiàng)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的積累，再到PBS等藥品福利目錄的準(zhǔn)入談判，每一步都是產(chǎn)品商業(yè)價值兌現(xiàn)的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，值得國內(nèi)兒童腫瘤藥物研發(fā)企業(yè)深入借鑒。